Según los hallazgos del estudio LEGATO-HD, la inmunoterapia experimental con laquinimod redujo la atrofia cerebral en el núcleo caudado, una de las áreas cerebrales más afectadas en la enfermedad de Huntington , y otras regiones cerebrales, pero no mejoró la función motora en pacientes recientemente diagnosticados.
Los resultados del ensayo fueron discutidos recientemente en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología (AAN)en 2019 en Filadelfia. La presentación oral, “ Los resultados de eficacia y seguridad de Laquinimod como tratamiento para la enfermedad de Huntington (LEGATO-HD) ”, fue realizada por Ralf Reilmann, MD, PhD, investigador principal coordinador global del estudio.
Laquinimod es un modulador activo oral del sistema inmunológico que funciona cambiando el comportamiento de las células inmunitarias para reducir la inflamación en el sistema nervioso central. La terapia fue desarrollada por Active Biotech y Teva Pharmaceutical Industries .
Estudios previos han demostrado que la molécula candidata podría regular las vías inflamatorias relacionadas con el cerebro involucradas en los mecanismos subyacentes de la enfermedad de Huntington.
El estudio de fase 2 LEGATO-HD ( NCT02215616 ) se diseñó para evaluar la eficacia y seguridad de laquinimod en pacientes con enfermedad de Huntington temprana. Los investigadores evaluaron el impacto del tratamiento con dosis distintas de laquinimod (0,5, 1,0 y 1,5 mg) administrados una vez al día durante 12 meses y lo compararon con un placebo.
El objetivo principal del estudio fue evaluar los cambios en la función motora de los pacientes antes y después de comenzar el tratamiento, según lo determinado por la puntuación motora total de la Escala de Clasificación de Enfermedad de Huntington Unificada (UHDRS-TMS) . Los investigadores también evaluaron los efectos del tratamiento sobre la atrofia cerebral como una medida de eficacia secundaria.
Los resultados de otros ensayos clínicos en esclerosis múltipleplantearon algunas preocupaciones de seguridad sobre la dosis más alta probada de laquinimod. Posteriormente, Teva Pharmaceutical Industries decidió suspender el tratamiento con la dosis de 1,5 mg, pero continuó el desarrollo clínico de la terapia de investigación con las otras dos dosis.
Los informes preliminares de LEGATO-HD señalaron que laquinimod no pudo cumplir su objetivo principal de mejorar la función motora en pacientes con enfermedad de Huntington después de 12 meses. Un análisis completo más reciente de los datos del ensayo confirmó que, de hecho, la inmunoterapia de investigación no pudo mejorar de manera efectiva la función motora de los pacientes, pero aún así tuvo un efecto positivo en la velocidad de los pacientes con la mano.
Otros análisis también demostraron que el porcentaje de pérdida de volumen en el núcleo caudado, el área del cerebro más afectada en la enfermedad de Huntington, se redujo significativamente en los pacientes tratados con 1,0 mg de laquinimod en comparación con los tratados con un placebo. Esto sugiere que la inmunoterapia puede tener el potencial de frenar la progresión de la enfermedad.
"Aunque el tratamiento con laquinimod redujo las pérdidas de volumen en el caudado y otras regiones cerebrales para los pacientes con enfermedad de Huntington temprana, no hubo evidencia de mejores resultados clínicos dependientes de los evaluadores en el estudio LEGATO-HD", afirmaron los investigadores.
En general, la terapia fue bien tolerada y se encontró que era segura, sin que se detectaran problemas de seguridad adicionales.
El ensayo LEGATO-HD fue patrocinado por Teva en colaboración con el Grupo de Estudio de Huntington y la Red Europea de Enfermedad de Huntington .
#TeAmoMéxico#DiagnósticoNoEsDestino
#FundaciónVerónicaRuiz
#EnfermedadesNeurodegenerativas
#EnfermedadDeHuntingtonMéxico
#EHEHEHEH
@TelevisaPuebla
#FundaciónVerónicaRuiz
#EnfermedadesNeurodegenerativas
#EnfermedadDeHuntingtonMéxico
#EHEHEHEH
@TelevisaPuebla
No hay comentarios:
Publicar un comentario