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Luces en la Enfermedad de Huntington
18 DE NOVIEMBRE DE 2012
La Enfermedad de Huntington se define actualmente, en muchos textos y en miles de artículos como una
patología Neurodegenerativa, Hereditaria e irreversible causada por una mutación en el gen que codifica para la proteína Huntingnina, pero lo crucial en este concepto es la frase que “NO TIENE CURA”. Lo
único que se puede hacer en estos momentos por estos pacientes es
tratar los síntomas a medida que estos se manifiestan; algunos para
reducir los movimientos coreicos, otros para aliviar la depresión, y
demás síntomas psiquiátricos, otros para retardar la
aparición de la enfermedad; pero ninguno para curar la enfermedad.
Sin embargo un nuevo
tratamiento, de momento en Fase Experimental podría ser capaz de revertir los síntomas, tanto motores como psiquiátricos en pacientes con formas moderadas a severas de la enfermedad de Huntington.
Así
lo describe un artículo publicado el pasado mes de Junio del 2012 por la revista internacional Neuron; el nuevo tratamiento, llamado "oligonucleótidos antisentido" o“ASOs”, son
pequeñas moléculas capaces de interactuar con
el gen mutante, uniéndose a el, y destruyendo las instrucciones que a
nivel molecular le envía el gen a las neuronas y que produce que la
proteína mutante Huntingnina se deposite en el cerebro.
Los investigadores probaron este tratamiento en ratones y primates no humanos y observaron estos efectos positivos. Tras la administración de inyecciones del nuevo tratamiento ASOs los científicos observaron en el primer mes de tratamiento mejoría en las funciones motoras de los animales; y a los dos meses de tratamiento lograron recobrar una función motora NORMAL. Lo más impactante es que el efecto del tratamiento perduró durante 9 (nueve) meses, incluso después de que la droga desapareciera totalmente el organismo de los animales de experimentación.
Los investigadores probaron este tratamiento en ratones y primates no humanos y observaron estos efectos positivos. Tras la administración de inyecciones del nuevo tratamiento ASOs los científicos observaron en el primer mes de tratamiento mejoría en las funciones motoras de los animales; y a los dos meses de tratamiento lograron recobrar una función motora NORMAL. Lo más impactante es que el efecto del tratamiento perduró durante 9 (nueve) meses, incluso después de que la droga desapareciera totalmente el organismo de los animales de experimentación.
Los
investigadores confían en que este tratamiento causaría el mismo efecto
curativo en los Humanos y reseñan:
"Para enfermedades como la Enfermedad de Huntington, donde se tolera el
producto de una proteína mutante durante décadas antes de la aparición
de la enfermedad, estos resultados abren la posibilidad de que el
tratamiento puede llevar a un beneficio prolongado
para los pacientes", así opina elDr. Don W. Cleveland, de la Universidad de California en San Diego y autor del trabajo.
Se estima que en Estados Unidos existen alrededor de 30.000 personas afectadas por esta enfermedad. El Dr. Cleveland y su equipo tienen planificado probar el tratamiento en humanos dentro de 18 meses.
Se estima que en Estados Unidos existen alrededor de 30.000 personas afectadas por esta enfermedad. El Dr. Cleveland y su equipo tienen planificado probar el tratamiento en humanos dentro de 18 meses.
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