Pareciera que la ficción esta mas cerca de lo que uno pudiera imaginar...
Biomedicina
Control genético directo al cerebro
La técnica podría ayudar a los pacientes con dolencias que actualmente no tienen cura, como la enfermedad de Huntington.
Viernes, 17 de agosto de 2012
Una empresa de biotecnología llamada Alnylam
ha anunciado esta semana que un pequeño ensayo clínico de una terapia
génica basada en el ARN interferente (RNAi, por sus siglas en inglés)
sugiere que la técnica puede tener un potente efecto sobre el gen que se
desea tratar. El efecto terapéutico duró más de un mes con una única
dosis. Además, la empresa está trabajando con un fabricante de aparatos
médicos, Medtronic,
en un método para administrar el tratamiento RNAi directamente al
cerebro y tratar la enfermedad de Huntington, una enfermedad
degenerativa.
Los
pacientes del ensayo tienen un desorden genético con origen en el
hígado que conduce a la creación de depósitos de proteínas en muchos
órganos. Alnylam, una empresa con sede en Cambridge, Massachusetts
(EE.UU.) afirma que su terapia de RNAi, administrada en su dosis máxima,
reduce la cantidad de proteína defectuosa que estimula la enfermedad en
casi un 94 por ciento.
Estos
resultados positivos dan peso a la idea de que la terapia de RNAi
podría ayudar a pacientes con toda una serie de enfermedades genéticas.
En la terapia de RNAi los investigadores producen trozos de ARN, un
pariente cercano del ADN, que encajan con un trozo de un gen que les
interesa. Al administrarse este ARN interferente pequeño (siRNA, por sus
siglas en inglés) produce la destrucción de los productos de ese gen
antes de que se puedan convertir en una proteína. La especificidad del
RNAi al atacar determinados genes ha llamado la atención de mucha gente
interesada en usarlo como tratamiento clínico.
“Las
plataformas actuales tienen como objetivo las proteínas que producen la
enfermedad, ligándose a esa proteína. Nosotros impedimos que se
produzca la proteína”, explica Barry Greene, presidente y director de
operaciones de Alnylam.
Pero
un reto recurrente en el campo del RNAi es cómo administrar los siRNA
directamente al punto adecuado en el cuerpo. Por sí solas, las pequeñas
moléculas no sobreviven mucho tiempo en el torrente sanguíneo, así que
inyectar a un paciente una solución de siRNA sin proteger no es eficaz.
“El obstáculo técnico clave es conseguir introducir el siRNA en las
células adecuadas”, sostiene Greene.
Para
varios de sus proyectos Alnylam usa nanopartículas para proteger y
administrar sus siRNA, de forma que luego se pueden introducir en el
cuerpo mediante una inyección. Pero para las enfermedades genéticas que
se originan en el cerebro las propias defensas del cuerpo,
principalmente la barrera hematoencefálica, complican aún más la
administración. Para sortear dicha barrera, que impide que la mayoría de
las moléculas salgan del torrente sanguíneo y entren en el cerebro,
Alnylam ha buscado otro mecanismo de administración: dosis directas de
siRNA sin empaquetar. Medtronic, que diseña y fabrica aparatos médicos y
tiene su sede en Minneapolis (EE.UU.), ha encontrado una forma de hacer
esto. Juntas, las empresas han desarrollado un tratamiento que combina
la terapia RNAi de Alnylam con la tecnología de administración del
medicamento de Medtronic, para tratar la enfermedad de Huntington.
La
enfermedad de Huntington, para la que no existe cura actualmente, se
produce por la pérdida de neuronas debida a una proteína tóxica
fabricada por un gen defectuoso. La idea que subyace en el nuevo
tratamiento es detener la producción de esa proteína, al menos en parte,
para que no pueda dañar el cerebro.
El
tratamiento usaría un aparato fabricado por Medtronic que ya está
implantando en 250.000 pacientes para tratar dolores crónicos y
espasmos. El dispositivo dispone de un catéter conectado con una bomba
de medicamento implantada en el abdomen mediante cirugía. La bomba
administra el medicamento en el fluido que rodea la médula espinal a
través del aparato. En el caso del trabajo acerca del tratamiento de la
enfermedad de Huntington con RNAi, el sistema se ha adaptado para
administrar líquidos directamente al tejido cerebral.
“Para
crear presión se bombea activamente el medicamento al cerebro, y
gracias a esa presión el medicamento se introduce en él más
profundamente que los medicamentos administrados mediante difusión”,
afirma Lothar Krinke, vicepresidente y director de los proyectos de
estimulación del cerebro profundo de Medtronic.
En
un estudio publicado este año, los investigadores demostraron que el
aparato puede suministrarle siRNA a unos seis centímetros cúbicos de
cerebro de un macaco. El resultado del estudio sugiere que este sistema
era más seguro que 28 días de tratamiento mediante infusión y demostraba
que la producción de la proteína del gen del tipo de Huntington en los
monos casi se redujo a casi la mitad, explica Krinke.
En
la actualidad Medtronic lidera el intento de introducir el aparato para
tratamiento en la clínica. Aunque la empresa no explica cuándo piensa
empezar con los ensayos, el trabajo ha sido financiado por CHDI, una fundación sin ánimo de lucro centrada en desarrollar una cura para la enfermedad de Huntington.
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