La FDA aprueba el primer estudio clínico de la terapia génica AMT-130 en la enfermedad de Huntington
uniQure está lanzando un ensayo de fase 1/2 en los Estados Unidos para evaluar la seguridad y la eficacia de su terapia génica en investigación AMT-130 para la enfermedad de Huntington .
Esto sigue a la reciente aprobación de una solicitud de investigación de un nuevo medicamento (IND) para AMT-130 por parte de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).
"La aprobación por parte de la FDA de nuestro IND para AMT-130 es un hito importante para los pacientes con enfermedad de Huntington y un evento importante en el campo de la terapia génica", dijo Matt Kapusta , CEO de uniQure en un comunicado de prensa .
AMT-130 es una terapia génica experimental que funciona al inhibir la producción de la forma mutada o alterada de la proteína huntingtina. Lo hace portando una pequeña molécula, llamada microARN, que se une a la molécula mensajera que lleva instrucciones para la producción de la proteína huntingtina para destruirla. Como resultado, AMT-130 reduce los niveles de la proteína huntingtina defectuosa.
La terapia es administrada por una clase especial de virus, el virus adenoasociado (AAV), que no puede desencadenar una infección, por lo que funciona únicamente como un vehículo para administrar AMT-130 a las células nerviosas. A medida que las células son invadidas e internalizan el virus, también internalizan AMT-130. Una vez dentro de la célula, el miRNA es capaz de unirse a la molécula de ARN mensajero existente para la proteína huntingtina.
"Esperamos que AMT-130 sea la primera terapia génica de AAV administrada por única vez para ingresar a las pruebas clínicas para el tratamiento de la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo devastador para el cual no existe un tratamiento aprobado que modifique la enfermedad", dijo Kapusta.
El ensayo se realizará en varios sitios clínicos en los EE. UU. Y asignará a los pacientes de Huntington al azar a dosis crecientes de un tratamiento único de AMT-130. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la terapia. La compañía espera comenzar a administrar pacientes en la segunda mitad de este año.
Los estudios preclínicos anteriores han demostrado que AMT-130 mejora la coordinación motora y la supervivencia en modelos de ratón de la enfermedad de Huntington. Estos resultados fueron seguidos por un informe que muestra que la terapia fue capaz de penetrar en el cerebro y la médula espinal después de la inyección directa en un primate no humano.
"AMT-130 también representa la primera terapia basada en AAV en etapa clínica diseñada específicamente para silenciar un gen anormal en el cerebro con una sola administración", dijo Kapusta.
"Este logro es un hito importante para la organización de investigación de uniQure, que ha dedicado muchos años de esfuerzo con la esperanza de que algún día podamos ofrecer tratamiento a los muchos pacientes que esperan una terapia efectiva", agregó.
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