Los pacientes de Huntington en EE. UU. Y Canadá se inscribieron en el estudio de fase 3 de RG6042
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Un ensayo clínico de Fase 3 está reclutando adultos con la enfermedad de Huntington en los Estados Unidos y Canadá para probar el potencial de la terapia de investigación RG6042.
El estudio GENERATION HD1 ( NCT03761849 ) se desarrollará en 16 estados de los EE. UU. Y cinco provincias canadienses, e incluye a aproximadamente 660 personas de 25 a 65 años con síntomas evidentes de enfermedad.
RG6042, anteriormente conocido como IONIS-HTTRx , es un tratamiento de oligonucleótidos antisentido de investigación que fue desarrollado inicialmente por Ionis Pharmaceuticals y posteriormente adquirido por Roche (también conocido como Genentech en los EE. UU.). Está diseñado para atacar y destruir todas las formas de proteína de huntingtina mutante (mHTT), la causa subyacente de la enfermedad de Huntington, que puede retrasar o detener la progresión de la enfermedad.
"Nos complace que RG6042 haya progresado a un estudio de Fase 3", dijo Brett P. Monia, PhD, COO de Ionis, en un comunicado de prensa . "La inscripción del primer paciente en este ensayo fundamental representa una gran esperanza para las personas que viven con la enfermedad de Huntington y sus familias".
El ensayo se llevará a cabo en 20 sitios en los EE. UU. Y seis en Canadá, y Roche planea abrir sitios en otros países, incluido el Reino Unido y Alemania . Los pacientes serán asignados al azar para recibir RG6042 o un placebo, inyectados directamente en el canal espinal (administración intratecal), una vez al mes o una vez cada dos meses durante aproximadamente dos años.
Los investigadores evaluarán la seguridad y la eficacia del tratamiento y controlarán cualquier cambio en la gravedad de los síntomas, el curso de la progresión de la enfermedad, la función motora y cognitiva y las manifestaciones conductuales.
Todos los participantes que completen el estudio GENERATION HD1 pueden inscribirse en un ensayo de extensión de etiqueta abierta (sin grupo placebo) y ser tratados con RG6042. Este estudio a largo plazo está pendiente de aprobación por parte de las autoridades y los comités de ética, y datos adicionales que respaldan el desarrollo continuo de RG6042.
Los resultados de un ensayo Fase 1/2 anterior ( NCT02519036 ) en 46 adultos con enfermedad de Huntington en etapa inicial demostraron, por primera vez, que RG6042 podría reducirefectivamente los niveles de mHTT en el líquido cefalorraquídeo hasta en un 60%. Esta diferencia corresponde a una reducción estimada del 55% al 85% de mHTT en la corteza (la capa más externa), y del 20% al 50% en el caudado (una región profunda) del cerebro.
Se espera que los resultados del ensayo GENERATION HD1 respalden las solicitudes reglamentarias de que RG6042 sea aprobado para tratar a las personas con Huntington.
RG6042 recibió una designación de medicina prioritaria (PRIME)por parte de la Agencia Europea de Medicamentos en agosto de 2018 como un posible tratamiento de Huntington. Se espera que la designación respalde el desarrollo clínico de la terapia y acelere su revisión y aprobación regulatoria.
La información detallada sobre el estudio está disponible en un seminario por la Huntington's Disease Society of America .
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